邦耀生物荣获“2020-2021年度未来医疗100强-创新医药榜TOP100”

未来医疗100强榜(简称VB100)由动脉网、蛋壳研究院联合推出，是国内第一个针对非上市企业的创新医疗健康领域榜单，旨在遴选真正代表未来医疗的中国创新企业，发现我国未来医疗健康产业的核心力量，推动医疗健康产业的创新变革进程。

邦耀生物CEO席在喜先生说：“本次邦耀生物荣登评选榜单，代表了邦耀生物在核心技术的创新研发及转化运营等方面的综合实力，也标志着邦耀生物所展现出的创新力和未来发展潜力获得了业内各界人士的认同和肯定。邦耀生物自成立以来，一直放眼全球市场，全面布局基因治疗和细胞治疗领域，现阶段已获得一些不错的成绩和荣誉。未来邦耀将坚持科技创新，力求解决基因和细胞治疗中遇到的核心问题和卡脖子的技术难题，并且在全球转化以及商业模式创新、品牌运营、战略合作、公共关系等多维度来保持综合竞争力，为更多遗传疾病与肿瘤疾病患者带来福音，造福人类。”

深耕细作，邦耀生物助力肿瘤和遗传疾病领域发展

地中海贫血（简称“地贫”） 是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病，以β和α地贫较为常见。异基因造血干细胞移植(HSC)是目前唯一可以根治β地贫的方法，但费用昂贵，且配型极其困难。基因疗法以“一次治疗终身治愈”的疗效潜力，为这些患者带了新的曙光。目前邦耀和中南大学湘雅医院合作的基因治疗的 2例重度β地贫患者已治愈出院，且已摆脱输血依赖时间已超过10个月，患者总血红蛋白均已达到正常范围，正处于跟踪随访阶段。 值得一提的是，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面的突破性成果。

非霍奇金淋巴瘤 是一种原发于淋巴组织的血液系统恶性肿瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，虽然患者在初次治疗后疾病得到缓解，但之后往往出现复发。虽然已有CART产品获批用于复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床治疗，但是总体疗效依然有限，而有研究提示抑制PD1通路可能会带来更好的临床效果。邦耀生物利用自主知识产权的Quikin CART™平台技术，在不使用病毒载体的情况下，一步制备获得的CART产品。多例患者在接受邦耀的非病毒 PD1定点整合CD19-CART细胞治疗后迅速获得完全缓解。 这是世界上首次利用基因编辑技术在PD1位点实现定点整合的CART治疗，也是全球首例非病毒定点整合CART细胞治疗淋巴瘤的临床试验。

赋能行业，探索基因/细胞治疗行业新模式

邦耀生物自成立以来，一直致力探索基因/细胞治疗行业新模式，早期依托自主研发中心与华东师范大学共建“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，快速推进产学研的深度融合，过去5年已产生120项国内外专利成果，形成全球辐射的专利布局，并已在国际著名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Medicine、Nature Cell Biology、Cell Research等发表多篇学术论文，特别是在单碱基编辑工具开发领域的相继突破，为基础研究和遗传性疾病如β-地中海贫血的治疗提供了新的发展方向和工具。

同时，邦耀生物成功搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台，非病毒 CART(Quikin CART)平台、通用型细胞平台、增强型CART平台 等五大具有自主知识产权的技术平台，同时拥有6000平米GMP中试基地及100余人的运营团队，高效地保障项目快速转化和落地。

(新媒体责编：syhz0808)