小核酸，大时代：寡核苷酸药物沙龙（上海站）圆满落幕

　　2026年6月12日，由擎科生物主办的寡核苷酸药物沙龙（上海站） 在上海张江希尔顿酒店圆满举办。本次沙龙围绕序列设计与递送创新、CMC开发与IND申报等核心议题展开，汇聚来自科研院所、生物医药企业及投资机构的众多行业专家，共同探讨小核酸药物领域的发展机遇与关键挑战。

　　当小核酸药物逐步迈入产业化加速阶段，这不仅是一场技术交流，更是一场关于行业未来的深度对话。

　　产业进入加速期，交流比答案更重要

　　会议伊始，擎科生物董事长兼总裁马石金先生发表开场致辞。马总表示，中国小核酸产业正处于从"跟跑"迈向"并跑"、部分领域实现"领跑"的关键阶段。在座的每一位，既是产业发展的见证者，也是推动者。与此同时，他也分享了擎科举办本次沙龙的初心是搭建一个开放、务实、纯粹的交流平台，让行业真实问题得以直面，让深度洞察得以碰撞。小核酸药物的发展离不开产业链上下游的协同创新，无论是上游合成、递送技术、CMC工艺，还是政策监管，都需要产业各方共同探索、共同推动。

　　技术纵深：从序列设计到IND的深度对话

　　海昶生物核酸研究部负责人白俊博士系统梳理了siRNA药物从序列设计、化学修饰到递送平台的发展脉络，并重点介绍了GalNAc、AOC、双靶点小核酸、脂肪组织靶向以及肾脏递送等前沿方向的最新进展。从技术演进到未来趋势，报告全面展现了小核酸药物研发领域的创新活力，也为与会者带来了丰富的研发启发。

　　浙江大学长三角智慧绿洲创新中心教授、擎科生物首席科学家陈麒先教授，从"刚性dsDNA如何凝聚"这一基础科学问题切入，分享了团队在核酸递送领域的系列研究成果。报告重点展示了氟化修饰实现溶酶体绕行、多靶头纳米胶束突破非肝靶向递送，以及中枢神经系统和肿瘤递送方向的探索实践，为长期困扰行业的非肝靶向递送难题提供了新的研究思路。

　　瑞宁康生物创始人兼CEO、前FDA临床定量药理审评部部长、擎科生物首席科学顾问王亚宁博士，以亲历者视角深入解析了多个具有代表性的FDA审批案例。围绕科学证据、替代终点选择以及监管决策逻辑，王博士分享了自身丰富的审评经验，并结合行业发展现状，对小核酸药物临床开发和注册申报中的关键问题进行了深入解读。对于正在推进IND申报及临床开发的企业而言，这些经验具有重要的借鉴意义。

　　佑嘉生物联合创始人赵成江博士结合多年项目实践经验，系统拆解了小核酸药物从序列确定到IND申报过程中涉及的关键CMC决策节点。围绕合成工艺、分析方法、制剂递送、质量标准以及毒理批生产等核心环节，赵博士分享了项目推进过程中的经验与思考，并从产业化角度阐述了CMC体系对于药物开发的重要价值。研发阶段的每一次技术选择，都将在后续开发过程中不断被验证与放大，而完善的CMC体系正是推动项目顺利转化的重要基础。

　　擎科生物小核酸技术负责人陈玺朝博士分享了《寡核苷酸药物全流程开发平台：从Hit筛选到CMC产业化实践》，系统介绍了擎科在小核酸药物研发与产业化服务领域的能力布局，展示了从序列设计、修饰优化、工艺开发到CMC研究的一体化服务体系，为创新药企业加速项目推进提供了新的合作思路。

　　观点碰撞：产业化进程中的机遇与挑战

　　圆桌论坛由擎科生物副总裁杜军主持，王亚宁博士、赵成江博士、陈麒先教授及上海司南园科投资总监赵晓赞共同参与。嘉宾们围绕小核酸药物研发与产业化过程中的热点议题展开深入交流，从技术创新、CMC开发、监管审评到资本视角，多维度分享行业观察与实践经验。

　　不同领域、不同角色的观点在现场不断碰撞，也让与会嘉宾对小核酸药物未来的发展方向有了更深入的思考。产业的发展从来不是单点突破，而是技术、监管、资本与产业链协同共进的结果。

　　扎根核酸底层能力，服务小核酸药物全生命周期

　　作为本次沙龙的主办方，擎科生物始终深耕核酸领域，持续推动小核酸药物相关技术与服务平台建设。

　　依托自主研发的核酸合成设备、核心原料体系以及规模化生产平台，擎科已构建覆盖研发级到GMP级的全流程服务能力，为客户提供从序列设计到产业化生产的一站式支持。目前，擎科已形成覆盖小核酸药物研发全周期的服务体系：

　　核酸合成与修饰平台

　　支持siRNA、ASO及各类修饰寡核苷酸的定制开发，涵盖2'-OMe、2'-F、PS、GalNAc偶联等主流修饰类型，满足不同研发阶段需求。

　　小核酸药物 CDMO 平台

　　覆盖从Hit筛选、Lead优化、工艺开发、分析检测到IND-Enabling研究的全链路服务，为客户提供高效、稳定的一体化CMC解决方案。

　　分析检测平台

　　建立完善的寡核苷酸分析方法体系，满足研发及IND申报阶段对于质量研究和数据支持的需求。

　　作为国内较早布局核酸产业链的企业之一，擎科不仅深耕核酸合成服务，更持续推动底层技术创新与产业能力建设。

　　从自主研发核酸合成设备，到核心原料开发、特色修饰技术创新，再到规模化GMP生产平台建设，擎科逐步构建起覆盖全产业链的自主技术体系。

　　与此同时，依托多年积累的实验数据与技术经验，擎科积极布局人工智能辅助药物研发平台，持续探索AI技术在核酸序列设计、候选分子筛选及工艺优化中的应用，为客户提供更加高效、智能的研发支持。

　　在产业化阶段，擎科也正在持续强化小核酸CDMO能力建设，通过规模化生产平台和成熟工艺体系，满足客户从研发到商业化阶段不断增长的需求。

　　小核酸，大时代

　　当前，小核酸药物产业正迎来前所未有的发展机遇。

　　从技术创新到临床转化，从实验室研究到产业化落地，每一次突破都离不开产业链上下游的协同创新与共同努力。

　　从实验室创新到临床转化，从技术突破到产业落地，中国小核酸产业正在迎来属于自己的黄金发展期。

　　未来，擎科生物将继续携手科研机构、创新药企业及产业伙伴，共同推动小核酸药物领域的技术进步与产业发展，为更多创新疗法走向临床和市场提供坚实支撑。

　　小核酸赛道的爆发，不是未来式，而是正在发生的现实。

　　擎科生物，期待与您同行。

(新媒体责编：wa12)